前言

 

基因疗法在早(zao)几(ji)年(nian)前(qian)，还处于“触(chu)不(bu)可及”的理论阶段。

 

但现如今，已(yi)经直接在临(lin)床阶段开展(zhan)应用(yong)。

 

暂且先(xian)抛开基因疗(liao)法的疗(liao)效问题(ti)。

 

目前(qian)大家关注的点其实更多还(hai)是集中(zhong)在(zai)基因疗法的费(fei)用问题(ti)上

 

而为了(le)尽可能(neng)多(duo)地占领用户市场，各大生物医(yi)药企业也在(zai)想方设法地去进一步(bu)降低基因疗法的成本。

 

那么，这所谓(wei)的成本究(jiu)竟从(cong)何而来？

 

 

基因疗法的账单

 

越来越多的细胞(bao)和(he)基因(yin)疗法正在(zai)改(gai)变(bian)各种癌症和(he)罕见(jian)疾病的治疗方(fang)式。

 

而昂贵(gui)的(de)治疗(liao)费(fei)用(yong)对于(yu)医(yi)疗(liao)保(bao)障系统的(de)冲击必然是非常大(da)的(de)。

 

就拿以价格出名(ming)的Zolgensma来(lai)举例，目前Zolgensma至(zhi)今还未在中(zhong)国上市(shi)，现阶段的市(shi)场(chang)价格已经达(da)到了 212.5 万美元。

 

即(ji)使(shi)后续进入中(zhong)国之(zhi)后，给到医保的(de)支(zhi)持，价格预(yu)计也得要大几(ji)百万的(de)人民币，对于医保系统和(he)患(huan)者来说，依(yi)旧是难以承受的(de)负担。

 

要知道，诺华的(de)(de)(de)Zolgensma已经能够在(zai)美(mei)国(guo)获得 80% 的(de)(de)(de)医疗(liao)保(bao)险和商(shang)业计划(hua)覆盖率，但是(shi)实际(ji)买(mai)单的(de)(de)(de)患者(zhe)依(yi)旧(jiu)是(shi)寥寥无几。

 

所以，尽管生物制药行(xing)业在基因治疗方面取(qu)得了突破式的进展，对(dui)于(yu)该领域的公司来说，如果不能将治疗费用降(jiang)下来，所有(you)一切将依旧是(shi)“竹篮子打(da)水一场空”。

 

最明(ming)显的(de)例(li)子就是，Bluebird bio去年因为医保系统以及(ji)用户支付比例(li)的(de)问题，决定(ding)将β地中海贫血基因疗法Zynteglo从欧洲(zhou)市场撤出。

 

即使(shi)作(zuo)为发达国家数量最多(duo)的(de)欧洲，面对 Zynteglo 158 万欧元的(de)治(zhi)疗费用，国家和个人也都望而却步。

 

欧洲都(dou)这样了，那其他地区更是不用说了。

 

 

价格还能再低吗？

 

首先，如果(guo)单单衡量原料药以(yi)及耗(hao)材等(deng)成本，那么(me)这笔费用其(qi)实占比(bi)并(bing)不大。

 

其次(ci)，各国的医保以及商业保险系统应该也还有一定额度去承担(dan)部(bu)分费用。

 

当然，成本的(de)“大头”其(qi)实在(zai)整一个申请批准的(de)过(guo)程。

 

与FDA监管的(de)其(qi)他(ta)药物不同，基(ji)因疗(liao)法不仅受FDA的(de)监管结构(gou)的(de)约(yue)束，而(er)且还受其(qi)他(ta)的(de)部(bu)门(men)，像(xiang)是生物技(ji)术委(wei)员会的(de)约(yue)束。

 

重重的(de)监管造就了一条漫长而昂贵的(de)审批途径。

 

据估计(ji)，批准的基(ji)因(yin)治疗药物(wu)的成本接(jie)近 50 亿美元(yuan)（是FDA批准平均成本的五倍）。直接(jie)支(zhi)付这些费(fei)用对于(yu)生物(wu)医药企(qi)业来说是非常困难的。

 

而且(qie)基因疗法(fa)通常是针对(dui)特定(ding)个体量(liang)身定(ding)制的(de)，这(zhei)使(shi)得完(wan)成FDA批准的(de)临床试验非常具(ju)有挑(tiao)战性和成本高昂。

 

一(yi)项估计认为(wei)，每位临床试验参与者(zhe)的药(yao)物提供者(zhe)花费了近 100 万美元。

 

作为参考，FDA批准(zhun)过(guo)程(cheng)的(de)I期(qi)临(lin)床通常需要 20 至 80 名(ming)参与者，而到(dao)了(le)III期(qi)临(lin)床通常需要至少 3000 名(ming)参与者。

 

基因疗法的初衷是为那些患有(you)罕见，严重和可能绝症(zheng)的人(ren)提供了显著改(gai)善生活(huo)质量的能力。

而(er)现行(xing)的各种审批(pi)以及条例使治(zhi)疗(liao)费用高得令人望而(er)却步，从(cong)而(er)阻碍(ai)患者获得治(zhi)疗(liao)的机(ji)会。

 

耗资(zi)超过 200 万(wan)美(mei)元的(de)药(yao)物，恰恰就是“过度”监管(guan)所造(zao)成的(de)的(de)结果之一。

 

 

笔者总结

 

虽说基因疗(liao)法(fa)现阶段主要(yao)是针对(dui)罕见病，但是“罕见”不等于(yu)“数量少”。

 

如果真的要让患者能够(gou)接(jie)触到(dao)基因疗法，能用得起(qi)基因疗法，其实(shi)还(hai)有很长(zhang)一段路要走。

 

目(mu)前(qian)(qian)这个(ge)(ge)阶段(duan)，各(ge)国(guo)的(de)基因疗法都处于一(yi)个(ge)(ge)“激增”的(de)阶段(duan)，一(yi)旦患者的(de)选择多了，那么在保证疗效的(de)前(qian)(qian)提下，免不了就要开始(shi)“价(jia)格(ge)战(zhan)”。

 

这也(ye)就是国产化基因疗(liao)法的意义所(suo)在(zai)，可以(yi)在(zai)确保或提升疗(liao)效的情况下，更(geng)大(da)程度地(di)降(jiang)低患者所(suo)需的费用。

 

不排除(chu)，在市场主导(dao)药品价(jia)格的当下，面对基因疗法，或许需要再次借助政(zheng)府去监管和调(diao)控(kong)价(jia)格。